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举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 2021年最具贸易潜力的上市新药TOP102020/12/22 来历：新浪医药新闻/newborn 浏览数：

医药市场调研机构近日发布陈述，对2021年最有贸易潜力的TOP10上市新药进行了阐发，以下是每一个药物的介绍。

1、渤健/卫材：aducanumab

Aducanumab是由渤健与卫材合作开辟的一款靶向β淀粉样卵白的单抗，这是一款备受等候、同时也是备受争议的药物，用在医治阿尔茨海默氏症（AD）。今朝，aducanumab正在接管美国FDA的优先审查，《处方药用户收费法》(PDUFA)方针日期为2021年3月7日。另外，aducanumab也正在接管欧盟、日本的监管审查。

Aducanumab是首个向监管机构提交申请的针对AD相干临床症状阑珊和病理机制的生物制剂。在临床实验中，aducanumab已被证实可以去除年夜脑中的Aβ，并减缓AD和轻度AD痴呆而至轻度认知障碍（MCI）的临床阑珊。

假如获批，aducanumab将成为第一个成心义地改变AD历程、减缓AD临床病情降落的医治方式，同时也是第一个证实去除β淀粉样卵白可以取得更好临床结果的医治方式。Evaluate Vantage猜测，假如成功上市，aducanumab在2026年的全球发卖额将到达48亿美元。

2、Argenx：efgartigimod

Efgartigimod由Argenx开辟，是行业领先的抗FcRn项目。该药是一种初创的抗FcRn抗体片断，采取ABDEG手艺开辟，靶向连系IgG收受接管受体FcRn，避免IgG的收受接管，从而使IgG更快耗竭、增进IgG断根。今朝，efgartigimod正被开辟用在医治高程度致病性IgG介导的多种严重本身免疫性疾病，如重症肌无力（MG）、原发性免疫性血小板削减症（ITP）、慢性炎症性脱髓鞘性多发性精神病（CIDP）、平常天疱疮（PV）。

今朝，Argenx正在开辟efgartigimod静脉制剂和皮下打针制剂。本年5月底，efgartigimod医治AChR抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）要害III期ADAPT研究取得成功。基在该数据，Argenx打算在年末向美国FDA提交efgartigimod静脉制剂的生物成品许可申请（BLA）。

本年11月，Argenx以9800万美元从拜耳手中买进了一张优先审查凭证（PRV）。PRV的持有人可要求FDA对新药上市申请进行优先审查，审查周期会比尺度周期缩短4个月时候，从而加快新药核准上市。不外，在通知布告中，Argenx暗示，不会将PRV用在efgartigimod静脉制剂，而是用在皮下打针制剂的审查。业界对该药的市场前景很是看好，Evaluate Vantage猜测，efgartigimod上市后，在2026年的全球发卖额将到达25亿美元。值得一提的是，efgartigimod也是TOP10榜单中少数几个由小公司开辟的药物。

3、MyoKardia：mavacamten

Mavacamten由MyoKardia开辟，本年10月，百时美施贵宝以131亿美元、溢价60%将MyoKardia收购。mavacamten是一款立异的口服心肌肌球卵白别构按捺剂，有潜力削减患者的心脏过度缩短症状。在临床前和临床研究中，mavacamten可下降心壁应激的生物标记物，减轻过度的心肌缩短力和增添舒张适应性。今朝，mavacamten正被开辟用在医治阻塞性和非阻塞性肥厚型心肌病（HCM）和射血分数保存的心力弱竭（HFpEF）。此前，FDA已授与mavacamten冲破性药物质格和孤儿药资历。

本年5月，MyoKardia发布mavacamten医治症状性阻塞性HCM要害3期EXPLORER-HCM研究的阳性顶线成果。数据显示，该研究到达了首要终点和全数次要终点：与抚慰剂组比拟，mavacamten医治组在疾病症状、糊口质量、左心室阻塞方面表示出显著改良。

此次收购也是百时美施贵宝继2019年740亿美元收购新基以后的第二年夜买卖，该公司对mavacamten寄与厚望，称该药将成为医治HCM的一流药物。该公司估计将在2021年第一季度提交美国FDA核准。值得留意的是，此前，MyoKardia和联拓生物（LianBio）已成立计谋合作火伴关系，将配合在年夜中华地域开辟和贸易化mavacamten。Evaluate Vantage猜测，mavacamten上市后，在2026年的全球发卖额将到达20亿美元。

4、优时比：bimekizumab

Bimekizumab是由优时比开辟的一款具有两重感化机制的怪异份子，可同时强效、选择性地中和IL-17A和IL-17F，这是驱动炎症进程的2种要害细胞因子。IL-17A和ILhth.com����-17F具有类似的促炎功能，并自力地与其他炎症介质合作，在多个组织中驱动慢性炎症和侵害。今朝，bimekizumab正被评估医治多种炎症性疾病，包罗：斑块型银屑病、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、非放射学中轴型脊柱关节炎。

Bimekizumab怪异的IL-17A/IL-17F两重中和有潜力为医治免疫介导的炎症性疾病供给一种新的靶向疗法。在医治中重度斑块型银屑病的3期临床实验中，bimekizumab疗效超出了艾伯维Humira、诺华Cosentyx、强生Stelara。

本年9月，bimekizumab医治斑块型银屑病的上市申请获美国FDA和欧盟EMA受理，估计2021年年中取得核准。Evaluate Vantage猜测，bimekizumab上市后，在2026年的全球发卖额将到达16亿美元。

5、Ascendis Pharma：TransCon hGH

TransCon hGH由Ascendis Pharma开辟，这是一种人发展激素（hGH）长效前药，每周给药一次，用在医治儿童发展激素缺少症（GHD）。本年9月，TransCon hGH的生物成品许可申请获美国FDA受理，PDUFA方针日期为2021年6月25日。本年11月，欧洲药品治理局也受理了TransCon hGH的营销授权申请。

TransCon hGH是全球独一采取“瞬时毗连（Transient Conjugation）”专利手艺设计的人发展激素前药，有别在其它手艺的长效发展激素近似物，可以包管在人体内延续7天释放未经润色的、具有活性的人发展激素，而且确保具有活性的人发展激素在体内的组织散布和逐日一次的重组发展激素（rhGH）连结一致 。在美国和欧洲，TransCon hGH均被授与了医治GHD的孤儿药资历（ODD）。

今朝，还没有医治儿童GHD的长效发展激素。假如取得核准，TransCon hGH将成为第一个医治儿童GHD的长效发展激素疗法。值得留意的是，在2018年，Ascendis与维梧本钱合伙成立维昇药业，致力在将Ascendis旗下内排泄罕有病医治方案在年夜中华区进行开辟和推行。客岁10月，TransCon hGH获批在中国展开医治儿童GHD的III期临床研究。TransCon hGH有潜力成为中国首个未经润色的长效人发展激素。Evaluate Vantage猜测，TransCon hGH上市后，在2026年的全球发卖额将到达15亿美元。

6、BMS/蓝鸟生物：ide-cel

Ide-cel由百时美施贵宝与蓝鸟生物合作开辟，这是一款B细胞成熟抗原（BCMA）导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，开辟用在医治多发性骨髓瘤（MM）。今朝，ide-cel正在接管美国FDA的优先审查，PUDFA方针日期2021年3月27日，该药同时也在接管欧盟EMA的加快评估，医治顺应症为：用在既往接管最少三种疗法（包罗免疫调理剂、卵白酶体按捺剂、抗CD38抗体）的复发性/难治性（R/R）MM）成人。在美国和欧盟，ide-cel别离被授与了冲破性药物质格（BTD）和优先药物质格（PRIME）。

Ide-cel是全球第一个进入监管审查法式的BCMA CAR-T细胞疗法，其道理是在患者的T细胞上嵌合BCMA的受体，其制备进程为：从每例患者的血液平分离取得T细胞，利用编码BCMA抗原受体的慢病毒载体对T细胞进行润色，使T细胞概况表达BCMA受体。医治时，MM患者先接管2种化疗药物（环磷酰胺和氟达拉滨）预处置，杀死体内现有T细胞，随后输注ide-cel，一旦输注回患者体内，ide-cel最先寻觅并杀死表达BCMA的细胞。

假如取得核准，ide-cel将成为第一款上市的BCMA CAR-T细胞疗法。Evaluate Vantage猜测，ide-cel在2026年的全球发卖额将到达15亿美元。今朝，百时美施贵宝还一款自体CD19 CAR-T细胞疗法liso-cel正在接管美国FDA的审查，但在本年11月，FDA暗示没法在PDUFA方针日期2020年11月16日前完成审查，缘由是COVID年夜风行致使没法对liso-cel的第三方出产举措措施进行查抄。FDA并没有供给新的PDUFA日期，是以，liso-cel有可能在2021年获批上市，Evaluate Vantage猜测，liso-cel在2026年的全球发卖额将到达12亿美元。

7、Axsome Therapeutics：AXS-05

AXS-05（右美沙芬/安非他酮调释片）由Axsome Therapeutics开辟，该药是一种新型口服N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受体拮抗剂，具有多模式活性，开辟用在医治抑郁症和其他中枢神经系统（CNS）疾病。AXS-05由右美沙芬和安非他酮的专有配方和剂量构成，并采取了Axsome专有的代谢按捺手艺。

AXS-05中的右美沙芬组分是一种非竞争性NMDA受体拮抗剂，也被称为谷氨酸受体调理剂，这是一种新的感化机制，与今朝可用的年夜大都抑郁症药物分歧。AXS-05中的安非他酮成份可提高右美沙芬的生物操纵度。此前，AXS-05已取得美国FDA授与2个冲破性药物质格：一个是医治重度抑郁症（MDD），另外一个是医治阿尔茨海默氏症（AD）激越。

在医治MDD的III期临床研究中，与抚慰剂组比拟，AXS-05组抑郁症状表示出本色性、快速、统计学上显著意义的削减。本月初发布的临床研究数据还显示，有自杀意念的MDD患者，在接管AXS-05医治后自杀意念敏捷消逝：MADRS自杀项评分在医治第1周下降68%、到第4周下降82%；另外，到医治第1周和第4周，别离有60%、78%的患者自杀意念完全消弭。AXS-05是一款具有冲破性意义的药物，Evaluate Vantage猜测，该药上市后，在2026年的全球发卖额将到达12亿美元。

8、Vifor/ChemoCentryx：avacopan

Avacopan由Vifor与ChemoCentryx合作开辟，该药是一种口服、选择性补体C5a受体（C5aR1）按捺剂，开辟用在医治血管炎。本年9月，avacopan医治抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相干性血管炎（肉芽肿伴多发性血管炎和显微镜下多血管炎）的新药申请获美国FDA受理，PDUFA方针日期为2021年7月7日。本年11月，avacopan的营销授权申请也获欧盟EMA受理。

经由过程切确地阻断粉碎性炎症细胞概况存在的促炎性补系统统片断C5a受体，avacopan可禁止这些细胞对C5a激活作出侵害的能力，而C5a激活是ANCA相干血管炎的驱动身分。avacopan旨在有用节制炎症性血管炎进程，避免复发，同时下降医治相干侵害的风险。另外，avacopan仅针对C5aR1的选择性按捺感化使C5a I通路可经由过程C5L2受体正常工作。

来自全球要害3期ADVOCATE研究的数据显示，与泼尼松组比拟，avacopan组在第52周延续减缓方面有统计学优势，糖皮质激素毒性显著下降、肾功能取得更年夜改良、与健康相干的糊口质量也有较年夜改良。假如取得核准，avacopan将成为医治ANCA相干血管炎的第一个口服、选择性补体C5a受体按捺剂。Evaluate Vantage猜测，avacopan上市后，在2026年的全球发卖额将到达12亿美元。

9、Aurinia：voclosporin

Voclosporin是由Aurinia开辟的一种新型、潜伏同类最好钙调神经磷酸酶按捺剂（CNI），该药是一种免疫按捺剂，具有协同和两重感化机制。Voclosporin经由过程按捺钙调神经磷酸酶（CN），阻断IL-2的表达和T细胞介导的免疫反映，不变肾脏足细胞（podocyte）。与传统的CNI比拟，voclosporin具有加倍可猜测的药代动力学和药效学关系（可能不需要医治药物监测）、效率增添（与环孢素a比拟）和代谢谱改良。

今朝，该药医治狼疮性肾炎（LN）的新药申请正在接管美国FDA的优先审查，PDUFA方针日期为2021年1月22日。来自要害III期AURORA研究的数据显示，与抚慰剂比拟，voclosporin显著改良了LN患者的近期和持久预后：显著提高肾脏减缓率、在所有预先指定的分条理要终点方面有统计学意义的显著改良。

假如取得核准，voclosporin有潜力成为FDA核准的第一个医治狼疮性肾炎（LN）的药物。Evaluate Vantage猜测，voclosporin上市后，在2026年的全球发卖额将到达11亿美元。

10、辉瑞：abrocitinib

Abrocitinib是由辉瑞开辟的一种JAK1按捺剂，今朝，该药医治≥12岁中度至重度特应性皮炎患者的新药申请正在接管美国FDA的优先审查，PDUFA方针日期为2021年4月。另外，abrocitinib也正在接管欧盟EMA的审查，估计2021年下半年获批。

abrocitinib是一种口服小份子，可选择性地按捺Janus激酶1（JAK1）。按捺JAK1被认为可调理特应性皮炎病理心理进程中的多种细胞因子，包罗IL-4、IL-13、IL-31和干扰素γ。此前，FDA已授与abrocitinib医治中重度特应性皮炎的冲破性药物质格。

在JADE III期临床项目中，abrocitinib在减缓疾病症状和体征方面表示出显著疗效，包罗敏捷减轻瘙痒。特殊值得一提的是，在III期JADE COMPARE研究中，200mg剂量abrocitinib在要害次要终点（第2周瘙痒显著减轻的患者比例）方面在统计学上优在赛诺菲/再生元的重磅生物制剂Dupixent。假如取得核准，abrocitinib将为中重度特应性皮炎患者群体供给一种主要的口服医治选择。Evaluate Vantage猜测，abrocitinib上市后，在2026年的全球发卖额将到达10亿美元。

参考来历：Evaluate Vantage：2021 Preview.